2012年,欧洲批准了基因疗法药物Glybera,用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症,药物的有效成分(即突变基因)被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷兰一家制药公司正在与FDA协商,希望该药物能够获准进入美国市场。
与许多医疗技术的发展历程类似,基因疗法历经了数十年的迂回与曲折,还远未到达成功的终点。然而,随着越来越多的科里·哈斯和埃米丽·怀特黑德的出现,基因疗法将逐渐成为一些疾病的主流疗法,同时,它也会为另一些疾病的治疗提供新的选择。
本文来源:不详 作者:佚名