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基因疗法要来了,准备好了吗?

2015-5-23不详佚名
的时间。截至2013年底,近2000项基因疗法试验中,有大约5%到达了Ⅲ期临床阶段。其中位列最前的是治疗莱伯氏先天性黑矇的试验。就是这一疾病,曾经夺走了哈斯的视力。目前,已有数十位患者的双眼在插入治疗性基因后重见光明。

2012年,欧洲批准了基因疗法药物Glybera,用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症,药物的有效成分(即突变基因)被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷兰一家制药公司正在与FDA协商,希望该药物能够获准进入美国市场。

与许多医疗技术的发展历程类似,基因疗法历经了数十年的迂回与曲折,还远未到达成功的终点。然而,随着越来越多的科里·哈斯和埃米丽·怀特黑德的出现,基因疗法将逐渐成为一些疾病的主流疗法,同时,它也会为另一些疾病的治疗提供新的选择。

本文来源:不详 作者:佚名

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